對於中低ELN2017風險的非CBF AML患者，吉妥珠單抗 (GO)是有益作用局限於攜帶信號突變的個體。
非CBF AML細胞中高CD33表達水平與激活信號突變相關。
摘要：
急性髓係白血病(AML)是一種高度異質性的疾病，其特點是遺傳背景和對化療的反應千奇百怪。雖然在接受標準化療時，分子異常常被用於劃分預後不同的AML亞組，但使用新批準的抗白血病藥物治療時，遺傳背景和共發生突變的預測價值仍有待商榷。
本篇文章報道了在ALFA-0701研究中治療的50-70歲的非CBF AML患者的突變情況。
研究人員首先回顧性地討論了分子事件對在標準一線化療中添加吉妥珠單抗 (GO)的益處的預測價值問題。通過最新的ELN 2017風險分類方法，確認GO的收益僅限於中低風險患者(HR分別是0.57和0.54)，對高風險亞組患者的預後無明顯影響(HR 0.93).
有趣的是，GO的收益在攜帶與高CD33表達水平相關的激活信號突變的患者中顯著(HR 0.43)。
簡而言之，本研究結果表明分子畸變可能是未來基於綜合遺傳概況進行個性化定製治療的關鍵，能夠預測GO對預後的有益影響。
