巴黎第七大學的Severine Coquerelle領導的一個法國研究團隊完成了這項研究,題為“Innovative Curative Treatment of Beta Thalassemia: Cost-Efficacy Analysis of Gene Therapy Versus Allogenic Hematopoietic Stem-Cell Transplantation”。
接受HSCT治療的患者發生感染性並發症的幾率是其他患者的3倍。基因治療的成本約為HSCT的2.8倍,其中近一半的基因治療成本來自於載體的製備。
“有很多關於基因治療費用高討論和爭議,但一直缺乏將之與替代療法直接比較的數據。”該雜誌主編、醫學博士Terence R. Flotte說道,他是馬薩諸塞大學醫學院Celia and Isaac Haidak醫學教育教授、院長、教務長和常務副校長。
“這項研究對地中海貧血患者的治療成本和結果進行了關鍵的比較,主要替代地中海貧血患者基因療法的療法將是造血幹細胞移植。這些數據可能會讓人們對利用基因療法治療這種相對常見的遺傳病的整體價值展開更理性的辯論。”