抗CD117抗體可抑製並清除正常人HSCs。
在MDS異種移植模型中，抗CD117抗體可清除人MDS細胞，促進正常人HSCs的移植。
摘要：
骨髓增生異常綜合征(MDS)是一種克隆性疾病，可導致無效造血，並與轉化成急性白血病的風險增加相關。MDS起源於造血幹細胞(HSCs);因此，成功清除MDS HSCs是所有治療方案的核心部分。
但是，目前的治療措施，包括異基因造血幹細胞抑製(HCT)，均不能消除引發疾病的MDS HSCs，使得治愈可能性低、複發率高。在本研究中，研究人員發現結合細胞表麵CD117(c-Kit)的單克隆抗體(mAbs)可靶向清除人HSCs。研究人員發現，抗人CD117 mAb，SR-1，在體外可抑製正常臍帶血和骨髓的HSCs。而且，SR-1和臨床級人源化的抗人CD117mAb，AMG191，在可清除正常的HSCs和MDS HSCs。抗CD117 mAb還可促進正常供體人HSCs在MDS移植小鼠模型中的移植，恢複正常的造血，並根除侵襲性病理性MDS細胞。
本研究首次證明了抗人CD117 mAbs可作為新的治療方法來根除MDS HSCs，增強異基因HCT的治療效果。除此之外，研究人員還為這些抗體製劑的應用奠定了基礎，不僅可用於治療MDS，還可用於治療其他多種可采用移植治療的HSC來源的血液和免疫係統疾病。
原始出處：
Wendy W. Pang，et al.Anti-CD117 antibody depletes normal and myelodysplastic syndrome human hematopoietic stem cells in xenografted mice.Blood 2019 ：blood-2018-06-858159; doi： https：//doi.org/10.1182/blood-2018-06-858159
