近日，美國食品和藥物監督管理局(FDA)批準了來那度胺作為多發性骨髓瘤(MM)自體造血幹細胞移植(ASCT)後的維持治療。

        Philip McCarthy教授表示，長期以來，誘導治療後行ASCT是適宜移植的MM患者的重要治療手段，但大多數患者在治療結束後仍會複發或進展。臨床試驗已證實，ASCT後來那度胺維持治療可延長患者的無進展生存期(PFS)，因此可作為這類患者的標準治療方案。

        這項批準基於兩項研究(CALGB 100104和IFM 2005-02)，共納入1000多例MM患者。ASCT後，患者分別接受了來那度胺或安慰劑維持治療，主要終點是PFS。

        在CALGB 100104研究中，來那度胺組的中位PFS為5.7年，而安慰劑組為1.9年，風險比(HR)為0.38。

        在IFM 2005-02研究中，來那度胺組的中位PFS為3.9年，安慰劑組為2年，HR為0.53。這兩項研究未評估總生存期。

        據報道，來那度胺治療組中最常見的不良反應(每個研究均超過20%)有血小板減少、白細胞減少、中性粒細胞減少、貧血、腹瀉、胃腸炎、支氣管炎、咽炎、上呼吸道感染、咳嗽、皮疹、乏力、肌肉痙攣、發熱和疲勞等。治療前6個月的不良反應發生率最高。

        最常見的3/4不良反應(超過於20%)有血小板減少、白細胞減少和中性粒細胞減少。

        另外，第二原發性惡性腫瘤在來那度胺組中更頻發(7.5% vs 3.3%);把實體瘤包含在內時，來那度胺組的第二原發癌發生率為14.9% vs 8.8%，非黑色素瘤皮膚癌也較高(3.9% vs 2.6%)。

        醫脈通編譯自：FDA Approves Maintenance Lenalidomide for Multiple Myeloma.Madscape.2017