醫學論壇網訊(記者劉道安 通訊員王海龍)日前，由中國醫學科學院血液病醫院(血液學研究所)(以下簡稱“院所”)王建祥教授領導的科研團隊自主研發的嵌合抗原受體修飾的T細胞(CAR-T)專有技術成功實現了技術轉讓。中源協和細胞基因工程股份有限公司以自籌資金5，800萬元購得該院所CAR-T細胞製備技術。4月15日，該院所常務副院所長程濤教授代表院所與中源協和細胞基因工程股份有限公司正式簽署《CAR-T免疫細胞治療技術轉讓合作協議》，標誌著該院所基礎研究向臨床應用轉化以及科研成果產品產業化發展，邁上了新的台階。

        過繼免疫治療一直是腫瘤治療的研究熱點，其中CAR-T免疫治療是近25年來發展起來的一種很有前途的治療策略。CAR是一種人工合成的跨膜蛋白，利用慢病毒等載體將CAR轉導至人外周血T細胞後，T細胞可通過CAR與腫瘤細胞結合，胞內信號轉導區將信號傳入並激活T細胞，分泌細胞因子，發揮殺傷腫瘤細胞的作用。如果把T細胞比作炸彈，那麼CAR就是精確製導裝置，兩者結合在一起就組成了精確製導炸彈，能更準確的尋找到腫瘤細胞，提高了殺傷腫瘤細胞的威力。此項技術對難治及複發白血病的治療有重要意義。

        由王建祥教授領導的基礎與臨床研究團隊，在院所雄厚的單克隆抗體製備技術基礎上，經過十餘年的不懈努力，建立了基因工程抗體技術平台，利用該技術平台構建了抗CD19及抗CD33單鏈抗體，奠定了CAR-T研究的基礎。目前，該團隊自主研發的針對CD19、CD33抗原的白血病細胞的CD19-CAR-T及CD33-CAR-T兩項技術逐漸成熟，達到國際先進水平，已於2015年11月完成了無形資產評估。

        較國際、國內同期在研其他類似技術，該院所科研團隊研發的CAR-T技術具有三大優勢。一是擁有自主的核心技術，抗CD19、抗CD33單鏈抗體序列具有自主知識產權，在此基礎上構建了不同序列結構的CAR，且技術具有延展性;二是顯著的體內外效應，體內、外靶向白血病細胞殺傷實驗證明CD19-CAR-T及CD33-CAR-T細胞對表達CD19、CD33抗原的白血病細胞具有很強的殺傷效應;三是基礎與臨床緊密結合，中國醫學科學院血液病醫院是國內唯一的國家級血液病專科三家甲等醫院，同時擁有實驗血液學國家重點實驗室，具備開展相關醫療技術的條件且具有類似醫療技術實施經驗，對於技術產品的優化、臨床應用及其推廣均具有無可替代的絕對優勢。CAR-T項目在血液病醫院的開展，有利於使該項目在全國範圍內推廣應用，具有示範、引領作用。同時，該技術在試驗性治療上也取得了成功，血液病醫院利用該技術已經成功救治了一名急性淋巴細胞白血病移植後二次複發的患者，為白血病治療帶來了新的希望。

        該院所是我國唯一的國家級基礎與臨床相結合的血液學專業科研醫療機構，實驗血液學國家重點實驗室、國家幹細胞工程技術研究中心的依托單位，一直致力於幹細胞生物學、各種惡性血液病的診治新策略和新技術的研究和探索。此次，院所與中源協和細胞基因工程股份有限公司在該項目上的合作，旨在通過中源協和在技術轉化方麵的優勢，運用國家幹細胞產品產業化基地平台，進行高質量、標準化的生產製備，並通過院所這一唯一的國家級血液病專科醫院以及中源協和遍布全國的30餘家生物治療中心，加速開展CAR-T免疫細胞治療的臨床試驗，用先進的技術成果惠及更多患者。此次合作開創了一個技術與市場結合的新模式，為基礎研究向臨床應用轉化及產業化發展樹立了新的典範。