靶向藥物進展

　　基於兩項大型隨機臨床研究的結果，新版ESMO軟組織與內髒肉瘤指南更新了分子靶向藥物在晚期軟組織肉瘤（STS）中的進展。PALETTE研究關於抗血管生成藥物pazopanib用於治療標準化療失敗後的轉移性非脂細胞肉瘤，結果患者在無進展生存（PFS）期方麵有3個月的額外獲益，腫瘤進展危險降低69%。該指南推薦在晚期非脂細胞肉瘤化療失敗後，將pazopanib作為一種選擇。

　　在SUCCEED研究中，mTOR抑製劑ridaforolimus用於化療有效的晚期STS維持治療，結果患者在PFS期上有3周的額外獲益，腫瘤進展風險降低28%，總生存（OS）有獲益趨勢，但不良反應發生率較高。新版指南建議考察該藥在選擇性亞型肉瘤中的療效。

　　研究方向

　　新版指南同時也提示了未來臨床研究的方向。一是在選擇性人群中進行研究。由於STS的稀缺性和眾多病理亞型，臨床研究具有很大異質性，導致很難精確解讀臨床研究結果。在進行靶向藥物的研究時，要高度重視目標人群的異質性，提倡在選擇性亞群中進行研究。

　　二是開展基於驅動機製的研究，揭示腫瘤發生發展的關鍵驅動機製，有針對性地開發或選擇靶向藥物是一種趨勢。這種模式將實驗室與臨床聯係起來，提高了藥物研發效率，對於STS這種發病率低的腫瘤特別有意義，更接近於“量體裁衣”式的個體化治療。