Epizyme是一家臨床階段的美國生物製藥公司，致力於開發創新性的表觀遺傳學藥物來改寫癌症及其他嚴重疾病的治療。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局(FDA)腫瘤藥物顧問委員會(ODAC)以11票對0票的投票結果，支持了tazemetostat作為一種藥物治療轉移性或局部晚期上皮樣肉瘤(ES)患者的利益-風險比(benefit-risk profile)。

tazemetostat是一種口服、首創(first-in-class)EZH2抑製劑，該藥是一種表觀遺傳學藥物，其新藥申請(NDA)正在接受FDA的優先審查，處方藥用戶收費法(PDUFA)目標日期為2020年1月23日。該NDA申請加速批準tazemetostat用於不適合進行治愈性手術(curative surger)的轉移性或局部晚期EC患者。

該藥NDA的提交，主要基於正在進行的II期研究中上皮樣肉瘤隊列62例患者的數據。該隊列數據已在2019年美國臨床腫瘤學會(ASCO)年會上公布。結果顯示，tazemetostat治療獲得了臨床意義的、持久的緩解，並且安全性和耐受性良好。這62例患者中，有24例為初治患者，38例為複發性和/或難治性患者。截止2018年9月17日，初治患者中的客觀緩解率(ORR)為25%、中位緩解持續時間(DoR)為41.1個月、疾病控製率(DCR)為42%、中位總生存期(OS)尚未達到;複發和/或難治性患者中的ORR為8%、DoR尚未達到、DCR為16%、中位OS為47.4個月;整個研究患者中，ORR為15%、DoR尚未達到、DCR為26%、中位OS為82.4個月。

Epizyme公司總裁兼首席執行官Robert Bazemore表示：“今天ODAC的審查結果，是朝著解決EC患者群體中關鍵需求邁出的重要一步。這標誌著多年來Epizyme團隊辛勤工作取得的一個了不起的成就。如果獲得批準，我們將有機會改變這種毀滅性癌症患者的治療方式。目前，我們的商業化準備工作已經完成，我們期待著FDA的最終批準。”

tazemetostat是一種口服、強效、首創(first-in-class)、EZH2抑製劑。EZH2是一種組蛋白甲基轉移酶，如被異常激活，將導致控製細胞增殖的基因失調，從而可引起非霍奇金淋巴瘤(NHL)及其他多種實體瘤細胞的無限製迅速生長。tazemetostat可通過抑製EZH2酶活性而發揮抗腫瘤作用。在臨床研究中，tazemetostat在治療早期就表現出了安全有效地縮小甚至消除腫瘤的能力。

目前，tazemetostat正被開發用於多種類型的血液係統惡性腫瘤(非霍奇金淋巴瘤：複發性或難治性彌漫性大B細胞淋巴瘤[DLBCL]、濾泡性淋巴瘤[FL])和基因定義的實體腫瘤(上皮樣肉瘤、滑膜肉瘤、INI1陰性腫瘤、去勢抵抗性前列腺癌、鉑耐藥實體瘤等)。此外，Epizyme還與多家製藥公司達成了廣泛合作，包括羅氏、葛蘭素史克、勃林格殷格翰、新基、衛材等。

Epizyme公司擁有tazemetostat在日本以外地區的全球開發和商業化權利。在日本，衛材擁有tazemetostat的開發和商業化權利，並擁有在亞洲其他地區的首次協商權。

除了tazemetostat之外，Epizyme公司管線中還擁有多款表觀遺傳學藥物，包括DOT1L抑製劑pinometostat、G9A抑製劑EZM8266、PRMT5抑製劑和其他小分子腫瘤學項目。