光化性角化病是白人中最常見的癌前病變。在目前的指南中，沒有明確建議哪種是首選的治療手段。

近日，頂級醫學期刊NEJM上發表了一篇研究文章，研究人員分析比較了四種常用的病變定向治療(對於連續區域的多個病變)的有效性。研究人員納入了臨床診斷為頭部有5個或更多光化性角化病變的患者，涉及一個25至100cm2的連續區域。患者被隨機分配到5%氟尿嘧啶乳膏、5%咪喹莫特乳膏、甲基氨基乙酰丙酸鹽光動力療法(MAL-PDT)或0.015%巨大戟醇甲羥丁酸凝膠治療。該研究的主要結局是從基線到治療結束後12個月，光化性角化病變數量減少75%或更多的患者比例。研究人員進行了修改的意向治療分析和按方案分析。

從2014年11月至2017年3月，該研究共納入了624名患者。治療結束後12個月，接受氟尿嘧啶治療的患者中無治療失敗的累積概率顯著較高(74.7%; 95%置信區間[CI]為66.8-81.0)，相比於接受咪喹莫特(53.9%; 95%CI為45.4-61.6)、MAL-PDT(37.7%; 95%CI為30.0-45.3)或巨大戟醇甲羥丁酸凝膠(28.9%; 95%CI為21.8-36.3)治療的患者。與氟尿嘧啶相比，咪喹莫特治療失敗的風險比為2.03(95%CI為1.36-3.04)，MAL-PDT為2.73(95%CI為1.87-3.99)，巨大戟醇甲羥丁酸凝膠為3.33(95%CI為2.29-4.85)(所有比較P≤0.001)。沒有記錄到意外的毒性作用。

由此可見，在頭部有多個光化性角化病變的患者治療結束後12個月，5%氟尿嘧啶乳膏是四種病變定向治療中最有效的治療方法。

原始出處：

Maud H.E. Jansen,et al.Randomized Trial of Four Treatment Approaches for Actinic Keratosis.NEJM.2019.https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1811850