幹細胞是屬於發育初期的原始細胞，之所以廣受矚目，在於它能夠自我更新並且具有分化成為各式各樣細胞的潛力。幹細胞在發育及組織修複中具有重要作用。幹細胞研究進一步揭示了單一細胞如何發展成為器官，健康細胞如何取代更換受傷或病變壞死的組織細胞的過程。

　　幹細胞具有幾項特性，一是其自我再生功能，可以分裂增殖為另一個與本身完全相同的細胞；二是不具特殊化功能；三是可以依其所存在的情況分化成為多種特定功能的體細胞，例如會跳動的心肌細胞，能分泌白蛋白的肝髒細胞以及具有神經功能的神經元細胞等。

　　科學家使用動物與人類的幹細胞主要有兩種： ①胚胎幹細胞(embryonic stem cells)：分離自發育中的胚胎，在人類為3～5天大的胚胎，這些胚胎實為取自體外受精發育胚胎之內細胞體(inner cell mass)。胚胎幹細胞被視為全能細胞，具有可分化發育成人體所有組織器官的潛能。 ② 成體幹細胞(adult stem cells)：為存在於成熟的組織器官中的未分化細胞。 成體幹細胞現已可自乳腺、小腸、骨髓、皮膚、腦、骨胳肌、胰腺及肝髒等器官分離。它們能自我複製且分化成具該組織器官功能的細胞。成體幹細胞的存在是為了補充在正常代謝下損失的組織細胞。近來科學家發現，這些未分化的組織細胞除了分化出其來源組織的功能細胞外，還可分化成其他組織的功能細胞。臨床上用了30年的骨髓移植即是成體幹細胞在臨床治療的應用例子。

　　1998年科學家成功地將人類胚胎幹細胞分離出，並在體外培養與繁殖。隨之而起，幹細胞成為一個新興醫學研究領域，科學家相繼投入心力，探究幹細胞在細胞療法(cell-based therapy)、組織工程(tissue engineering)、再生醫學(regenerative medicine)中的應用價值、以及在細胞癌化過程(carcinogenesis)所扮演的角色。科學家預期，幹細胞將成為多種疾病治療的基礎，例如帕金森症、糖尿病、心肌梗死、心力衰竭、脊椎損傷等；此外，幹細胞的研究還包括新藥開發、基因療法、癌症治療等方麵。

了解細胞癌化過程

　　幹細胞研究有助於了解人體發育過程中所發生的複雜經過。未分化細胞如何變成分化細胞，其過程涉及基因表達的執行與關閉，而一些嚴重的臨床現象如癌症和胎兒先天缺陷即來自於不正常的細胞分裂和細胞分化。

　　事實上，癌症的形成是經過多階段、多基因長期累積突變而來的，一般體細胞短暫的生命可能無法累積足夠的基因突變而形成癌症，但是長壽而且具有自我再生功能的幹細胞，可能就累積大量的突變而形成癌症。美國的研究團隊證實，幽門螺旋杆菌引發的小鼠胃癌是來自於幹細胞。所以透過對調控幹細胞分化之分子基因的了解，將有助於洞悉此類疾病的形成原因，並研發治療策略。

測試及研發新藥

科學家早已應用癌症細胞株來篩選具有潛力的抗腫瘤藥物，而人類多功能細胞株的應用，使藥物測試得以在較大範圍的不同細胞種類上進行。科學家可以藉此了解所測試藥物的訊息傳導，可以準確地控製幹細胞分化到某一特殊的細胞，以進行有效的藥物篩選。

發展再生醫學

　　幹細胞最重要、最有潛力的應用或許仍在於，幹細胞能生成新細胞或組織器官以提供人類個體組織器官或細胞功能的修複。通過器官移植治療受損的腎髒、肝髒甚至心髒的做法由來已久，但是經常因為捐贈來源短缺而無法滿足需求。幹細胞可分化為特定種類的細胞，將來隨著組織工程研究的進步，可望提供替代細胞或組織來治療疾病，包括脊髓受傷、皮膚燒傷、糖尿病、帕金森症、阿爾茨海默病、卒中等。

　　要實施以細胞為主的治療策略，必須要可以輕易地、可複製地操縱幹細胞過程，以確保所得的幹細胞確實具有分化、移植及再生的特質。幹細胞必須能蓬勃再生並產生足夠量的組織，確保分化出來的細胞為所需的細胞種類，確保細胞移植後在病患體內能存活，確保移植後與病患體內鄰近的組織融合，確保在移植受者有生之年能產生適當的功能，避免危害移植受者。這樣將來才有可能將幹細胞應用於臨床。

　　人類有將近三百多種細胞，每種細胞都有特化功能，除了研究如何采用不易獲得的幹細胞來修複受損組織外，另外的替代方案就是利用身體已經特化的健康體細胞進行轉化，來替代受損或死亡的組織細胞，在幹細胞研究中最大的問題就是如何使成熟細胞“返老還童”，如果找到這種人為的方法，不用破壞胚胎而能使數量較多的成人體細胞轉化為多潛能幹細胞甚至特化的組織細胞，這在細胞治療發展上將有重要意義。最近，這些證明體細胞能轉變為多潛能幹細胞或轉分化為特化組織細胞的研究成果，巧妙地跨過那些阻礙幹細胞科技發展的法律和道德門檻，如果科學家能進一步克服幾個後續的技術障礙，這些人造幹細胞將來一定可以大量地應用在難治疾病的治療上，造福人類。