布魯斯・L・茹拉夫（Zuraw）等 美國聖迭哥市加利福尼亞大學等

背景C1抑製劑缺乏導致的遺傳性血管性水腫的特征是反複發作急性水腫，水腫可以是疼痛性的，而且有時危及生命。

方法我們進行了兩項隨機試驗，旨在評估納米過濾的C1抑製劑濃縮物在處理遺傳性血管性水腫中的作用。第一項研究比較了納米過濾的C1抑製劑濃縮物與安慰劑治療血管性水腫急性發作的效果。共68例受試者（C1抑製劑組35例以及安慰劑組33例）被給予1或2次研究藥物靜脈注射（每次1000單位）。主要終點是至（水腫）開始明顯緩解的時間。第二項研究是一項交叉臨床試驗，包含22例有遺傳性血管性水腫的受試者，該研究在兩個12周期間，對每周2次預防性注射納米過濾的C1抑製劑濃縮物（1000單位）和安慰劑進行了比較。主要終點是每個周期中血管性水腫的發作次數，每例受試者都充當他或她自己的對照。

結果在第一項研究中，至（水腫）發作開始明顯緩解的時間中位數，在接受C1抑製劑濃縮物治療的受試者中為2小時，但在接受安慰劑的研究對象中超過4小時（P=0.02）。在第二項研究中，每個12周中的發作次數在接受C1抑製劑濃縮物預防性治療的受試者中為6.26次，相比之下在使用安慰劑者中為12.73次（P<0.001）。接受C1抑製劑濃縮物治療受試者中的（水腫）發作嚴重度顯著減輕，發作的持續時間顯著縮短，對開放標簽補救療法的需求顯著減少，以及水腫的總天數顯著減少。

結論在有遺傳性血管性水腫的受試者中，納米過濾的C1抑製劑濃縮物縮短了急性發作的持續時間。當用作預防性治療時，納米過濾的C1抑製劑濃縮物降低了急性發作的頻率。

　　（N Engl J Med 2010; 363:513-22. August 5, 2010） [1550301]