.　　馬爾科・奇卡迪等 意大利米蘭大學等

背景遺傳性血管性水腫是一種罕見的遺傳病，以間斷發生皮膚和黏膜的急性、有可能危及生命的水腫發作為特征。Ecallantide是一種新近研發的重組血漿激肽釋放酶抑製劑，我們對其治療血管性水腫急性發作的效果進行了評估。

方法在這項雙盲、安慰劑對照試驗中，因急性（水腫）發作而就診的遺傳性血管性水腫病人，按1:1的比例被隨機分為兩組，一組接受皮下（注射）ecallantide（劑量為30 mg）治療，另一組接受安慰劑。研究者將病人報告的轉歸整理成兩項指標，用以評估療效反應：治療轉歸評分，範圍從+100分（在研究方案中規定為症狀顯著改善）至-100分（症狀顯著惡化）；症狀整體嚴重度平均分較基線時的改變，範圍從+2分（代表從基線時的輕微症狀變成以後的嚴重症狀）到-3分（代表從基線時的嚴重症狀變成以後的沒有症狀）。主要終點是使用研究藥物後4小時的治療轉歸評分。次要終點包括（治療）4小時的症狀整體嚴重度平均分較基線時的改變，以及至（症狀）顯著改善的時間。

結果72例病人中共71例完成了該試驗。4小時治療轉歸評分的中位數在ecallantide組為50.0分，在安慰劑組為0.0分[四分位距（IQR）在兩組均為0.0~100.0分，P=0.004]。在（治療）4小時，症狀整體嚴重度平均分的變化中位數，在ecallantide組為-1.00分（IQR為-1.50~0.00分），相比之下，在安慰劑組為-0.50分（IQR為-1.00~0.00）（P=0.01）。至（症狀）顯著改善的估計時間在ecallantide組為165分鍾，與之相比，在安慰劑組＞240分鍾（P=0.14）。沒有死亡（病例）、治療相關性嚴重不良事件，也沒有因不良事件而退出研究者。

結論在有遺傳性血管性水腫的病人中，用ecallantide或安慰劑治療血管性水腫急性發作4小時後，病人報告的治療轉歸評分以及症狀整體嚴重度平均分，在ecallantide組中顯著好於安慰劑組。

　　（N Engl J Med 2010; 363:523-31. August 5, 2010） [1550302]