在一項新的研究中，來自漢諾威醫學院的研究人員讓一名患有重症肺動脈高壓(pulmonary hypertension, PAH)的三歲女孩接受了從人類臍帶血中獲得的間充質幹細胞(MSC)產物共五次治療，首次成功地阻止了通常致命的肺動脈高壓過程。

        相關研究結果於2022年6月9日在線發表在Nature Cardiovascular Research期刊上，論文標題為“Human umbilical cord mesenchymal stem cell-derived treatment of severe pulmonary arterial hypertension”。

        論文通訊作者、漢諾威醫學院轉化心肺生物醫學研究組組長Georg Hansmann教授說，“這種治療導致生長、運動耐力和臨床心血管變量的明顯改善，並減少了血液中可檢測到的血管收縮和炎症的血漿標誌物數量。6個月後，不僅健康狀況有了明顯的改善，而且也沒有出現不良的副作用。”

        這是第一次有針對患有明顯的肺動脈高壓的人的療法。Hansmann教授強調說，“還需要進一步研究，以確認和探索這種新的幹細胞療法的好處。”

        肺動脈高壓是一種疾病，肺循環中的血壓長期升高，因此被稱為肺動脈高壓。導致肺動脈高壓的原因通常是肺部血管狹窄和/或這些血管的損失。這種疾病是漸進的，通常是致命的。在晚期階段，肺動脈高壓被認為是無法治愈的。目前批準的抗肺動脈高壓藥物主要是針對血管擴張。

        重複間質幹細胞療法是基於新生兒臍帶血的間質幹細胞，即人臍帶血間質幹細胞(human umbilical cord mesenchymal stem cell, HUCMSC)。這些作者的分析表明，這些臍帶血幹細胞的產物能夠改善受損血管的再生，抑製血管的炎症，並遏製某些部位的細胞損傷。

        對HUCMSC的scRNA-seq分析揭示四個MSC細胞團以及再生、抗炎症、細胞周期和代謝增強的轉錄組。圖片來自Nature Cardiovascular Research, 2022, doi:10.1038/s44161-022-00083-z。

        Hansmann教授解釋說，“我們有證據表明這種HUCMSC衍生性療法有多種有益效果：在接受治療的患者心髒中，它主要保護提供能量的線粒體，而在肺部，這種治療主要是抑製炎症和刺激再生。我們可以發現蛋白、脂質和前列腺素E2在HUCMSC及其產物中富集，而且這種HUCMSC衍生性療法能同時調節PAH的幾個關鍵信號通路。”

        這種如今發表的新治療方法是通過Hansmann教授和漢諾威醫學院婦產科的Ralf Hass教授博士之間的合作實現的。一個由科學家、研究員和醫生組成的非常大的團隊幫助實施了這個 “個體治愈實驗”。Hansmann教授將由此產生的間充質幹細胞的條件培養液兩次在心髒導管插入術實驗室中直接注入肺動脈，三次通過中心靜脈注入肺動脈。

        Hansmann教授的研究團隊與萊頓大學和柏林夏裏特醫院的合作夥伴，對來自多種臍帶血的間充質幹細胞及其產物進行了進一步的所謂組學分析。Hansmann教授通過2011年和2012年在美國波士頓哈佛大學醫學院進行的動物間充質幹細胞的初步實驗，以及他的漢諾威醫學院研究組進行的體內實驗和這名女孩的父母的請求，最終提出了這種治療肺動脈高壓的新方法。

        Has教授的婦產科研究團隊多年來一直在研究間質幹細胞，並發表了關於它們在受損和病理生理組織中的特定再生特性和效果的文章。利用一種特殊的技術，Hass教授能夠從臍帶組織中分離出間充質幹細胞，並在細胞培養液中充分增殖，從而使它們隨後能夠用於治療。

        這些作者認為，對於慢性進展的、往往是治療抵抗性的肺動脈高壓，這樣的治療必須定期重複，才能取得長期的成功。