【ACC2020】MAVERICK-HCM試驗:非阻塞性HCM患者對mavacamten的耐受性良好

作者:醫學論壇網 來源:醫學論壇網 日期:20-04-01

根據3月30日美國ACC.20 / WCC會議特色臨床研究會議期間發布的MAVERICK-HCM試驗的最新結果,新型心髒肌球蛋白抑製劑mavacamten對於非阻塞性HCM患者可能是安全並且有效,該類患者左室射血分數(LVEF)降低。

Carolyn Ho等人研究了HCM患者中mavacamten的安全性和耐受性,該試驗招募了59名患者,隨機分配到:目標濃度200 ng / mL的mavacamten(n = 19)、目標濃度為500 ng / 的mLmavacamten(n = 21)、安慰劑(n = 19)。

主要的安全性終點是急診不良事件、特殊事件的不良事件和嚴重不良事件的發生頻率和嚴重程度。研究人員觀察了從基線到第16周N末端pro b型利鈉尿肽(NT-proBNP)的變化;最高攝氧量(pVO2); NYHA功能分類;LVEF和舒張功能的超聲心動圖測量;以及複合功能終點(pVO2增加≥1.5 mL / kg / min、NYHA改善≥1級,或pVO2增加≥3.0 mL / kg / min而NYHA級不惡化)。

基線時,mavacamten組中有33例患者患有NYHA II級心力衰竭(HF),有7例患有NYHA III類心力衰竭,而安慰劑組分別為13例和6例。在mavacamten組中,平均pVO2和NT-proBNP分別為20.5 mL / kg / min和821 pg / mL,而安慰劑組分別為17.9 mL / kg / min和914 pg / mL。

在服用mavacamten的患者中,基線時25人服用受體阻滯劑、10人服用鈣通道阻滯劑,而安慰劑組中12人服用β受體阻滯劑、3人服用鈣通道阻滯劑。mavacamten組平均左心室射血分數(LVEF)為69%,而安慰劑組為66%。

從基線到24周,服用mavacamten的患者中有89.7%發生了至少一次緊急事件,而安慰劑組為68.4%。服用mavacamten的患者中至少有10.3%發生了嚴重不良事件,而安慰劑組為21.1%。

在mavacamten組的患者中,平均LVEF下降了4.1%,但是在mavacamten目標濃度為500 ng / mL的患者中,下降幅度更大。在安慰劑組中,平均LVEF降低為2.3%。在探索性療效結果中,服用mavacamten的患者中NT-ProBNP和肌鈣蛋白水平降低,而安慰劑組幾乎沒有變化。此外,與安慰劑組的21例相比,服用mavacamten的35例患者達到了有效性終點。

根據研究人員的說法,非阻塞性HCM患者通常對mavacamten具有良好的耐受性,嚴重不良事件沒有增加,LVEF也沒有下降。研究人員指出,疾病更加嚴重的患者可能用mavacamten治療效果更好。研究人員得出結論,MAVERICK-HCM結果為將來在無阻塞性HCM和潛在心衰射血分數保持不變的大規模研究奠定了基礎。

ACC.org主編Kim A. Eagle表示:“這項小型的2期臨床試驗之所以令人興奮,是因為它為過去幾乎沒有選擇的問題引入了全新的療法。”

關鍵字:【ACC2020】MAVERICK-HCM試驗:非阻塞性HCM患者對mavacamten的耐受性良好

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