對於高TA-TMA風險的HSCT受體來說，eculizumab是一種有效的治療策略，可提高患者術後1年的存活率。
在eculizumab治療開始時，高sC5b-9水平的個體對治療的反應率更低，需要更大的藥物劑量。
摘要：
補體過度激活是具有移植相關血栓性微血管病變(TA-TMA)的進行HSCT移植治療患者的高危特征，未進行治療的患者預後不良。在本文中，研究人員總結了他們采用補體阻滯劑eculizumab治療了64例高TA-TMA和多器官損傷風險的接受HSCT治療的兒科患兒的經驗。
在研究人員既往報道的具有高TA-TMA風險特征的、既往未治療過的患者，HSCT後1年的生存率僅為16.7%，而具有相同風險的患者，采用eculizumab治療的患者的HSCT後1年的生存率升高至66%。有反應的患者從采用PK/PD指導的短程但強化的eculizumab治療中獲益，平均需要11劑量的eculizumab(IQR 7-20)。中位66天(IQR 41-110)時，因TA-TMA消退而終止治療。
在治療開始時，通過血sC5b-9升高檢測的補體激活增強的個體更不容易對治療產生反應，往往需要更大劑量的eculizumab。腸道出血的患者eculizumab的清除速率最快，需要更多劑量的eculizumab，1年存活率也更低(44% vs 78%，p=0.01)。
超過70%的幸存者在長期隨訪過程中出現蛋白尿。存活者中GFR恢複最好的是比HSCT前GFR中位數低20% (IQR 7.3-40.3%)。
總而言之，用eculizumab阻斷補體是高TA-TMA風險患者的有效治療方法，但部分重症患者缺乏完整的應答機製，提示我們還需要開發早期幹預策略，尋找更多的靶向性內皮損傷途徑。
