治療
不管是成人還是兒童，惡性腫瘤的治療無非是手術、放化療、生物治療、介入等方式，但是兒童惡性腫瘤的治療有其特殊性。
綜合治療更有效因兒童惡性腫瘤病例數較少，尤其是一些少見癌種，我們對其發病機製的研究有限，且發病機製及表現形式複雜多樣，隻有采用綜合治療才能達到更好療效。例如對於大部分實體瘤，除手術外，放化療及幹細胞移植和誘導分化治療等治療是必需的，通過綜合治療，過去療效較差的Ⅳ期神經母細胞瘤5年生存率明顯提高，已達40%左右。
對放化療更敏感患惡性腫瘤的兒童對放化療的敏感性明顯優於成人，如患有伯基特(Burkitt)淋巴瘤的兒童及年輕患者經短期、大劑量化療後，反應好、可治愈，而年長患者多預後不良。
兒童對放化療敏感的主要原因如下。首先，這是由兒童腫瘤胚胎性特點決定的，胚胎性腫瘤細胞生長活躍，化療藥物及放療主要作用於正在活躍生長細胞，而成人惡性腫瘤細胞生長速度和幼稚胚胎細胞相比較緩慢，且有很多腫瘤細胞往往處於細胞周期的G0期，對化療藥物及放療不敏感。
其次，兒童各器官組織的再生能力強，有較高的藥物代謝能力，也很少有基礎病變，如高血壓、心髒病、糖尿病、腎髒病等，且惡性腫瘤患兒大多對自己的病情不太了解，沒有思想壓力，所以兒童對化療藥物的近期耐受及療效優於成人。
更易發生腫瘤溶解綜合征因兒童腫瘤(如淋巴係統惡性腫瘤)對治療較敏感，加上兒童體表麵積較成人小得多，所以高負荷腫瘤患者在初始化療時易發生腫瘤細胞溶解綜合征，應特別予以重視。在進行大劑量化療時，應充分水化，防止此綜合征的發生。
更需營養支持治療因患惡性腫瘤的兒童正處在生長發育期，其對能量及營養需求大於成人，所以應強調營養及支持治療。
預後
兒童惡性腫瘤生存率明顯高於成人，5年生存率可達80%，在合理的治療下兒童腫瘤總體治愈率可達50%～80%，甚至有些惡性腫瘤(急性淋巴細胞白血病等)可達90%以上。之所以兒童惡性腫瘤治愈率高於成人，源於其對放化療更為敏感。
惡性腫瘤患兒在接受相關治療後，可在數年後發生難以預測的遠期效應，主要有第二原發腫瘤(SPT)發生，對生長發育影響，對認知、心理、心血管、內分泌和免疫係統的損害等方麵，這些遠期效應影響患兒的生命質量和壽命。根據文獻報道，至少有70%在治療過程和治療後長期生存過程中有遠期效應，其中25%有嚴重或威脅生命的遠期效應。
以第二原發腫瘤為例，發生這種遠期效應的主要原因有兩類：一是與治療相關的因素，包括放射治療、某些特殊化療藥物如烷化劑等;二是兒童腫瘤患者某些特殊的基因綜合征，包括神經母細胞瘤、利弗勞梅尼(Li-Fraumeni)綜合征、家族性腸息肉病和遺傳性視網膜母細胞瘤。骨肉瘤和白血病是最常見的第二原發腫瘤，約7%的視網膜母細胞瘤存活患兒和0.5%其他兒童腫瘤患兒在診斷後20年內發生原發骨腫瘤，與Rb基因和放療中骨暴露以及烷化劑有關。
這就要求我們長期跟蹤腫瘤患兒，以及改變過度治療的方式，真正實現成功治療腫瘤的同時，最大限度地提高患兒生存質量及延長壽命。
