美國食品與藥物管理局(FDA)於當地時間7月13日批準吉非替尼用於EGFR突變陽性轉移性非小細胞肺癌(NSCLC)的一線治療。

肺癌是美國男性和女性癌症相關死亡的主要原因，尤其是男性，而女性近年來肺癌相關死亡也逐年增加。根據NCI統計數據，約22.12萬美國人被診斷為肺癌，今年預計有15.8040萬人將死於肺癌。NSCLC是肺癌的主要類型。EGFR突變率在NSCLC中約為10%。

吉非替尼作為EGFR TKI，理論上可用於EGFR突變型NSCLC的治療(19位外顯子缺失和21位外顯子L858R 突變)。Therascreen EGFRRGQ PCR Kit被批準作為匹配的診斷檢測技術用於檢出有EGFR突變的患者，以便確定哪些患者適合接受吉非替尼治療。

“吉非替尼選擇性地為肺癌患者提供了另一種有效的一線治療選擇。這一批準為癌症高度靶向治療提供了進一步的支持。”FDA藥物評估與研究中心血液與腫瘤學產品辦公室主任Richard Pazdur如是說。

吉非替尼的療效和安全性已經在一項多中心單臂臨床試驗中得到證實。研究納入的是106例之前未接受過治療的EGFR突變陽性轉移性NSCLC患者。該研究的主要終點是客觀緩解率(ORR)。研究對象接受吉非替尼250 mg每天一次治療。研究結果顯示，治療後約50%的患者腫瘤發生縮小，並且這一作用持續時間為平均6個月。19位外顯子缺失與21位外顯子L858R突變患者的腫瘤緩解率相似。

這些研究結果得到另一項臨床試驗的回顧性分析的支持。該研究中，一個含186例EGFR突變陽性轉移性NSCLC患者亞組接受一線治療。患者被隨機分為吉非替尼組或超過6個周期卡鉑+紫杉醇組。該亞組的研究結果提示，接受吉非替尼治療的患者無進展生存(PFS)得到改善。

吉非替尼可能導致的嚴重不良反應包括間質性肺疾病、肝損傷、胃腸道穿孔、嚴重腹瀉和視力疾病。最常見的不良事件是腹瀉和皮膚反應(包括皮疹、痤瘡、皮膚幹燥和瘙癢)。

吉非替尼最初在2003年得到了加速審批，用於治療鉑類+多西他賽化療後進展的晚期NSCLC。但該藥在後續驗證性試驗未能證實臨床獲益後從市場上被撤回。