背景：吉西他濱聯合順鉑治療(GC)已經成為晚期膽道癌(BTC)患者的姑息性化療標準。我們之前的KHBO 1002試驗，一項GC和S-1(GCS)聯合治療的II期研究證明了對於BTC患者該方案有良好的生存獲益(Kanai M, et al. Cancer Chemother. Pharmacol. (2015) 75, 293-300)。本III期臨床研究旨在驗證GCS相對於GC在提高複發性或不能手術BTC患者總生存率上的優勢。

方法：患者入選標準包括，複發或不可切除的膽管癌(膽囊、肝內膽管、肝外膽管或壺腹)化療患者，東部腫瘤協作組(ECOG)的PS評分0～2，足夠的器官功能。符合條件的患者隨機分為GCS組或GC組。在GCS組，吉西他濱和順鉑靜脈給藥量分別是在1000 mg/m²和25 mg/m²，第 1天；口服S-1每日服用劑量為80 mg/m²，第1～7天，每2周一個周期。在GC組，1000 mg/m²的吉西他濱和25 mg/m²順鉑化療，第1、8天各輸注一次，每3周重複一次。主要終點是總生存，次要終點是無進展生存，應答率，劑量強度，不良事件。計算樣本量為220例(每組110例)，假定中位生存期GC組11.2個月和GCS 組16.2個月，入組時間4年，1年隨訪時間。49家單位參與這項研究(NCT 02182778 AUMIN 000014371)。這項研究在2014年8月開始執行。臨床試驗資料：NCT02182778

原文標題：Randomised phase III study of gemcitabine, cisplatin plus S-1 (GCS) compared with gemcitabine plus cisplatin (GC) for unresectable or recurrent biliary tract cancer (KHBO1401-MITSUBA).