兒童嚴重的骨髓細胞減少所致的全血細胞減少可能繼發於很多疾病，也可能是一些綜合征。兒童難治性全血細胞減少症（RCC）、先天性骨髓衰竭、尤其獲得性重型再生障礙性貧血（SAA）是最常見的造血障礙性疾病。

　　對於兒童SAA，主要進行異基因造血幹細胞移植（allo-HSCT）和免疫抑製劑的治療。在歐美國家，SAA較少見，美國華盛頓大學兒童血液中心學者報告了160例年齡＞4歲的兒童SAA，其中68例進行了allo-HSCT，72%的患兒獲痊愈；另外92例患兒采用抗胸腺細胞球蛋白（ATG）或抗淋巴細胞球蛋白（ALG）治療，5年無病生存率為61%，但在ALG治療的患兒中，有2例繼發二次腫瘤。

　　日本兒童再生障礙性貧血協作組的學者報告了486例再生障礙性貧血的患兒，其中124例接受了臍帶血移植，成功率為92%，5年無病生存率為76%；另外362例采用ALG治療，5年無病生存率達68%。而流行病學研究表明，歐美國家兒童再生障礙性貧血的發病率明顯低於亞洲兒童。

　　在兒童骨髓衰竭性疾病中，RCC較為常見，該病的診斷較困難，需通過血液學、骨髓病理、免疫學檢查進行分類。須注意低增生型RCC與SAA的鑒別診斷（見表），RCC主要可見到局部紅係造血及巨核造血灶，而SAA不易發現這些，這時骨髓病理觀察非常重要。

　　RCC最主要的治療手段是HSCT，對於沒有供者的RCC，可采用免疫抑製劑的治療如ALG或環孢素A，也可取得一定療效。本次會議中提出，對於存在細胞遺傳學-7、7q-染色體異常的RCC，應盡早進行HSCT治療，其5年總生存率可達63%。