針對於多發性骨髓瘤(MM)存在的兩種生物學特征和治療現狀,以美國梅奧醫院(Mayo Clinic)為代表的許多研究組織提出了分層治療的策略。分層治療一方麵依據年齡和合並症,另一方麵根據危險度分層。
分層治療將低危患者看作惰性疾病難以“治愈”。由於其對每一種治療均能維持較長的治療反應期,臨床治療目標可能並不必要獲得CR,而選擇應用多種方案、序貫治療使之得到長期、有效“控製”,同時減少毒性和治療費用。
對於高危、侵襲性表現的MM患者,年輕、合適者應接受強烈的、白血病樣的治療策略,聯合多種、有效的治療藥物和方案,盡早達到CR,隨後給予強烈的鞏固治療策略(可包含HSCT),以及長期維持治療。理論上,其目的是盡可能地消除瘤細胞克隆,盡快獲得並維持最佳治療反應,避免殘留腫瘤細胞逃逸或獲得繼發細胞遺傳學異常從而產生耐藥。
目前該治療策略的有效性尚未被完全證實,隨著新藥的開發,這一模式可能隨之改變。同時,類似於淋巴瘤,即使我們通過這種模式能夠治愈高危患者,也不能盲目推廣至低危、惰性的患者,這可能增加毒副作用而沒有提高療效。
然而,我們對分層治療和治療目標的認識是存在時限性的,隨著新藥治療的進展,這一認識會隨之改變。如近期意大利GIMEMA研究和美國阿肯色大學TT3研究的結果顯示,采用強烈的策略治療GEP低危的年輕患者,預期持續4年CR的比例為89%,而“治愈”率預計可達50%,顯示其可“治愈”潛能。若長期隨訪證實該結果,對於年輕低危患者的治療目標和策略將重新評價。