2011 年，有關急性髓係白血病（AML）臨床治療的論著最多，約占白血病治療學的42%，共在全球發表論著4258 篇。中國學者也製定了中國版AML 和急性早幼粒細胞白血病（APL）診療指南，已和國際同步。

　　AML是白血病的最常見類型，占成人急性白血病的80%左右，也是臨床研究最活躍的領域之一。中國學者發明的全反式維甲酸（ATRA）和三氧化二砷（ATO）已經成為治愈APL的國際金標準方案，是國際血液學領域公認的最成功的惡性腫瘤靶向治療。

　　AML是一種異質性惡性腫瘤性疾病。近20 年裏，AML 的臨床治療進展較多，大量影響AML預後因子被發現促進了我們對AML生物學特征的認識及新治療靶點的探索，尤其是針對細胞遺傳學正常的AML（約占45%~50%）。這些新的預後指標包括FLT3、NPM1、CEBPA 等基因突變，成為AML臨床治療的最大亮點。

APL 的誘導分化治療

　　在歐美國家，APL 的誘導分化治療仍以ATRA誘導治療為主，然後采用蒽環類藥物聯合治療，70%的APL患者可獲得10年無病生存（DFS），且低危組患者10 年DFS率可達90%。中國學者在治療APL患者時仍聯合維持治療，這樣可提高APL的治愈率，但缺乏多中心的循證醫學證據。

　　ATO是治愈APL的主要誘導分化凋亡藥物，其主要作用於PML融合基因，並直接作用於APL的致病蛋白。我國哈爾濱學者首先應用ATO治療APL獲成功後，美國學者隨後證實了ATO的療效。同時，中國學者應用ATO治療複發難治APL也獲得了較好療效，已成為全世界治療複發APL的金標準方案。ATRA主要通過改變基因轉錄誘導分化，而ATO主要是通過改變蛋白質組誘導凋亡，二者有協同作用。所以，中國學者采用ATRA 聯合ATO 進行雙誘導治療，完全緩解（CR）率達96%，5年DFS率達90%。

AML化療方案的優化

　　對於55歲以下患者，AML標準的化療方案已取得很好的臨床療效，5 年總生存（OS）率已達40%，但還有60%的患者療效不佳，如何進一步提高療效，還需開展大量臨床研究。德國學者報告了應用ATRA聯合常規化療治療550例60歲以下AML患者的多中心臨床試驗AMLSG 07-04。結果發現，與對照組相比，NPM1突變者無事件生存（EFS）和OS有顯著改善，不良反應的發生率和嚴重程度與對照組無無明顯差異。研究提示，對於NPM1 突變的AML 患者，ATRA協同化療可獲長期DFS。

　　圖AML血象圖