王燕嬰 2007年畢業於山東大學醫學院英語班，後至中國醫學科學院血液病醫院碩博連讀。曾多次獲得北京協和醫學院獎學金，並被評為北京協和醫學院優秀研究生。

慢性淋巴細胞白血病（CLL）是西方國家最常見的白血病類型，在我國發病率較低，僅占白血病總數的3.5%。氟達拉濱聯合利妥昔單抗和環磷酰胺作為初治CLL的一線治療，取得了較高的治療反應率和長期生存。但是，複發/難治性CLL治療反應率和生存時間較差，因此研究新的治療靶點，應用新的藥物治療對於提高療效和延長生存極為重要。

　　CLL多發生於老年人，發病年齡高峰在60~80 歲，中位年齡60 歲，男性多於女性，男女比例約為2:1。

　　2000年的多中心隨機臨床CALGB9011試驗結果顯示，氟達拉濱（Flu）單藥治療CLL，無論治療總體反應率（ORR）、無進展生存（PFS）或總生存（OS）都較傳統的化療方案有顯著提高。在2010美國血液病學會（ASH）年會上，該研究組的後續報道顯示，經過了長達10年的隨訪，應用氟達拉濱的患者OS獲得了顯著延長（中位OS，63個月對59 個月；8 年OS，31%對19%）。應用氟達拉濱沒有增加第二腫瘤的發生率。

　　2008年，美國M. D.安德森癌症中心應用氟達拉濱聯合環磷酰胺和利妥昔單抗（FCR）治療224例CLL患者，長期隨訪結果顯示，治療完全緩解（CR）率為72%，ORR為　　95%，6 年OS 和無失敗生存（FFS）分別為77%和51%。同樣，來自德國CLL 研究組（GCLLSG）的CLL8 臨床試驗結果顯示，與應用氟達拉濱聯合環磷酰胺（FC）方案相比，FCR 的聯合治療，不僅顯著提高了CR率（44% 對22%）和ORR，還延長了3年PFS率（64.9%對44.7%）和3 年OS 率（87.2%對82.5%）。因此，隨著CD20單克隆抗體的應用，FCR 方案逐漸成為治療初治CLL 患者的一線方案。

　　盡管FCR 作為一線方案治療CLL，ORR可以達到63%~80%，但FCR方案並非對所有患者有效。17p 缺失、11q 缺失、IGHV未突變以及CD38陽性的CLL患者對化療（包括氟達拉濱）反應率和生存率較低，其中17p缺失或p53基因的缺失是最強的獨立預後不良因素。

　　難治性CLL的定義是對治療反應小於部分緩解（PR）或停藥後6個月內出現疾病進展；而有一部分難治性CLL 對氟達拉濱耐藥，即患者對氟達拉濱為基礎的方案反應小於PR 或停用該方案治療後反應持續時間小於6個月。

　　複發CLL的定義是指療效至少達到PR後6個月內出現疾病複發。

　　因此，新藥研發的目的，是提高難治/複發CLL的治療反應和生存時間。