2010年12月16日，美國食品和藥品監督管理局（FDA）發布公告，建議在貝伐珠單抗用藥指征中去除乳腺癌，原因為該藥在治療該病種時未能顯示出安全有效性。

　　此建議是在回顧分析4項關於貝伐珠單抗治療乳腺癌的臨床研究結果後作出的，這些數據顯示，該藥未能延長乳腺癌患者的總生存（OS），對延緩疾病進程的益處亦不足以超過用藥風險，這些風險包括嚴重高血壓、出血、鼻/胃/腸等器官穿孔、心髒病發作及心力衰竭。

　　點評

　　國家食品藥品監督管理局（SFDA）彭健主任：

　　加速審批機製（AA）是美國FDA針對用於治療嚴重或危及生命且具有巨大臨床需求疾病的特殊管理政策。該機製可以基於有意義的臨床獲益數據使該類藥物先行批準上市，這些數據通常是指采用可能合理預測臨床獲益的替代指標，而不是充分證實其臨床獲益如OS改善的試驗結果。

AA的出發點是讓危重患者盡早獲得這些有希望的藥物（尤其是生存時間較短的患者，他們或許等不到一個漫長的試驗結束並獲批上市後）的同時，又要求申請方在承諾的時間內完成並提供確證該藥臨床獲益的試驗數據。加速批準和上市後完成承諾是這一機製的兩個重要組成部分，它既可使危重患者獲得挽救生命或延緩生存的機會，又可適時控製臨床繼續使用無效藥物的風險。

　　十多年來，美國FDA按此機製加速批準上市而不能最終確證其臨床獲益的藥物並不多見，貝伐珠單抗是僅有的幾個案例之一。它帶給我們的思考是：在越來越多采用無進展生存（PFS）等替代指標批準抗腫瘤靶向新藥上市的今天，采用何種統計學設計（優效/非劣效）、多大的PFS（增加）才可能預測臨床生存獲益，才能被批準上市？這既是一個評價的科學問題，也是一個涉及評價標準的管理問題，預計很難在短期內得出一個統一而明確的科學和管理結論。這個問題將挑戰和考驗管理者在現有科學證據積累的基礎上，如何智慧地結合不同瘤種、臨床需求急迫程度、治療分線人群、安全性風險或優勢等方麵的因素，綜合考慮，作出是否批準一個產品上市的決策，並合理控製上市後風險（無效和不合理的安全性風險）。

　　由於前幾年我國批準了十來個靶向的Metoo或Me better進入臨床試驗，這個問題在今後的幾年將會越來越突出，需要申請人、研究者和管理者共同探討臨床開發和技術評價的策略，以合理引導、既快又好地開發出滿足中國腫瘤患者臨床需求的產品。