對於複發性多發性骨髓瘤患者，目前的治療手段主要包括免疫調節藥物、蛋白酶體抑製劑和CD38抗體，但患者治療後效果較差，中位無進展生存期僅3到4個月，總生存期約8到9個月。嵌合抗原受體(CAR)修飾的T細胞是新近研發的治療手段，其中CD19導向的CART細胞已被批準用於B細胞癌。

        Idecabtagene vicleucl(Ide-cel，又稱bb2121)是靶向BCMA的CAR-T細胞免疫療法，近日研究人員考察了ide-cel對複發和難治性多發性骨髓瘤患者的療效和安全性。

        本次研究為II期臨床研究，患者先前至少接受三個治療方案，包括蛋白酶體抑製劑，免疫調節劑和抗CD38抗體，患者接受150×106至450×106CAR陽性(CAR+)T細胞。研究的主要終點是總體反應(部分治療應答或更好)，關鍵次要終點是完全治療應答或更好(包括完全和嚴格的完全治療應答)。

        128例接受ide-cel治療，在平均13.3個月的隨訪中，128名患者中有94名(73%)對治療有應答，其中42名(33%)患者有完全治療應答或更好。33例患者實現了微小殘留疾病(MRD)-陰性，占所有128例接受治療患者的26% ，在42例完全緩解或更好的患者中占79%。中位無進展生存期為8.8個月。在128例接受治療的患者中，常見的毒性反應包括中性粒細胞減少(117例，91%)，貧血(89例，70%)，血小板減少症 (81例，63%)。107名患者(84%)報告了細胞因子釋放綜合征，其中7名(5%)為等級3級或更高。23名患者出現神經毒性反應(18%)，其中3級4例(3%)，未出現3級以上神經毒性反應發生。細胞動力學分析證實49例患者中有29例(59%)在輸注後6個月出現CAR+T細胞，11例患者中有4例(36%)在輸注後12個月出現CAR+T細胞。

        研究發現，超過7成的難治性和複發性骨髓瘤患者在接受ide-cel治療後有應答，其中近3成患者實現微小殘留疾病陰性，幾乎所有患者出現3級或4級不良事件，最常見的是血液學毒性和細胞因子釋放綜合征。

        原始出處：

        Nikhil C. Munshi et al.Idecabtagene Vicleucel in Relapsed and Refractory Multiple Myeloma.N Engl J Med， February 25 2021.