輝瑞(Pfizer)近日宣布，美國食品和藥物管理局(FDA)已批準靶向抗癌藥Xalkori(crizotinib，克唑替尼)的一份補充新藥申請(sNDA)，用於治療間變性淋巴瘤激酶(ALK)陽性、複發或難治性係統性間變性大細胞淋巴瘤(ALCL)的兒童和年輕成人患者。Xalkori在年齡較大的成人患者中的療效和安全性尚未確定。

ALCL是一種罕見的非霍奇金淋巴瘤(NHL)，在年輕人中約占NHL病例的30%。年輕人群中約90%的ALCL病例呈ALK陽性。

值得一提的是，Xalkori是首個針對複發或難治性ALCL年輕人群的生物標誌物驅動療法。該適應症通過優先審查程序獲得批準。在2018年5月，FDA已授予了Xalkori治療ALK陽性ALCL的突破性藥物資格(BTD)。

輝瑞全球產品開發腫瘤首席開發官Chris Boshoff醫學博士表示：“我們很榮幸為ALCL兒童和年輕人提供首個生物標誌物驅動療法，Xalkori將為複發或難治性ALK陽性ALCL年輕患者群體提供一個有意義的新治療方案。作為ALK陽性非小細胞肺癌的首個生物標誌物驅動療法，Xalkori已變革了這種疾病的治療。此次新適應症批準，是我們繼續遵循科學來解決嚴重未滿足需求的癌症之旅中一個顯著的裏程碑。”

Xalkori治療ALK陽性ALCL兒科患者適應症，基於ADVL0912研究(NCT00939770)的結果。這是一項多中心、單臂、開放標簽1/2期研究，與兒童腫瘤組(COG)合作開展，輝瑞提供了資金和支持。該研究在複發或難治性實體瘤和ALCL患者中進行，評估了Xalkori安全性、最大耐受劑量、臨床活性。研究共入組了121例年齡在1-21歲的患者，其中26例患者為既往接受過至少一種係統療法的ALK陽性複發或難治性ALCL年輕患者。

結果顯示，在ALK陽性ALCL兒童和年輕人中，Xalkori具有顯著的抗腫瘤活性：客觀緩解率(ORR)為88%。在23例病情緩解的患者中，有39%的患者緩解持續時間≥6個月，22%的患者緩解持續時間≥12個月。Xalkori在ALK陽性ALCL兒童和年輕人中的安全性與在ALK陽性和ROS1陽性轉移性非小細胞肺癌患者中安全性基本一致。

Xalkori是由輝瑞推出的全球首個ALK靶向藥物，該藥是第一代間變性淋巴瘤激酶(ALK)酪氨酸激酶抑製劑(TKI)，已獲美國FDA批準，用於治療ALK陽性或ROS1陽性轉移性非小細胞肺癌(NSCLC)患者。截至目前，Xalkori已在全球90多個國家(包括中國)被批準治療ALK陽性NSCLC患者、在全球70多個國家也被批準用於治療ROS1陽性NSCLC患者。