肝細胞癌(HCC)是成年人中最常見類型的慢性肝癌，並且在肝硬化的患者中也是最常見的死亡原因。它發生在慢性肝髒炎症的環境中，並且與慢性病毒性肝炎感染(乙型肝炎或丙型肝炎)、酒精或毒素(如黃曲毒素)等接觸相關性極高。

        製藥公司Immunicum近日宣布，美國食品藥品監督管理局(FDA)已經授予ilixadencel治療肝細胞癌(HCC)的“孤兒藥稱號”(ODD)。該公司的主要候選藥物ilixadencel是一種基於細胞的免疫產品，用於治療肝細胞癌(HCC)。該批準基於ilixadencel治療無法切除和/或轉移性HCC的I / II期臨床試驗的最新結果。

        ilixadencel是一種同種異體樹突狀細胞(DC)療法,被開發為一種通用型(off-the-shelf)癌症免疫觸發劑(cancer immune primer),通過瘤內注射,用於多種實體瘤的治療。

        ilixadencel的活性成分是來源於健康獻血者的樹突狀細胞(DC)，這些細胞被特別激活，可產生大量強有力的免疫刺激因子。通過腫瘤內注射給藥後，這些細胞會引起局部炎症反應，招募和活化患者自身的DC細胞和自然殺傷細胞(NK)進入腫瘤環境中，破壞腫瘤細胞，釋放出全套的腫瘤特異性蛋白——新抗原(neoantigen)。這些新抗原將作為抗原來源，導致患者細胞毒T細胞的腫瘤特異性激活，特別是細胞毒性CD8+T細胞，從而產生一種高度個體化的、強效的抗腫瘤反應。

        Immunicum的首席執行官醫學博士Sven Rohmann表示：“基於ilixadencel在各種實體瘤適應症中的廣泛潛力，我們將為進一步的臨床開發繼續努力”。

        2020年5月，Immunicum從FDA獲得了ilixadencel的再生醫學高級療法(RMAT)稱號，用於治療轉移性腎細胞癌患者。2020年12月，Immunicum宣布獲得美國FDA授予ilixadencel的快速通道指定，以作為胃腸道間質瘤(GIST)的治療藥物。

        原始出處：

        https://www.firstwordpharma.com/node/1787802?tsid=4