肉瘤是一類間充質細胞來源的罕見異質性惡性腫瘤，占所有成人惡性腫瘤的不到1%，占兒科癌症的12%。約80%的新發肉瘤來源於軟組織，其餘來源於骨。製藥公司Moleculin Biotech今天宣布，美國食品藥品監督管理局(FDA)已授予Annamycin“孤兒藥稱號”(ODD)，用於治療軟組織肉瘤。

FDA最近允許Moleculin在美國開展針對已轉移至肺部的軟組織肉瘤(STS)患者進行IB / II期臨床試驗。該臨床試驗的依據包括近期的動物數據，以及在2020年美國癌症研究協會(AACR)年會上提交的數據。這些數據表明，Annamycin在肺部的蓄積水平比阿黴素(軟組織肉瘤的主要一線化療藥物)高6至34倍。此外，臨床數據顯示，Annamycin沒有心髒毒性，能夠避免多重耐藥。綜上所述，Annamycin可能代表了一種重要的治療方法。

Moleculin董事長兼首席執行官Walter Klemp評論說：“這是Annamycin的第二個“孤兒藥稱號”，先前已經獲得用於治療複發性或難治性急性髓細胞性白血病的孤兒藥稱號”。

原始出處：

https://www.firstwordpharma.com/node/1787066?tsid=4