急性髓細胞性白血病(Acute myeloid leukemia，AML)是髓係造血幹/祖細胞惡性疾病。是成人中最急性的血液癌，其發病率隨著年齡的增長而增加，以骨髓與外周血中原始和幼稚髓性細胞異常增生為主要特征，臨床表現為貧血、出血、感染和發熱、髒器浸潤、代謝異常等，多數病例病情急重，預後凶險，如不及時治療常可危及生命。

這項全球性臨床試驗由莫納什大學澳大利亞血液疾病中心的Andrew Wei教授和阿爾弗雷德健康中心的血液學家領導，並且研究團隊在《新英格蘭醫學雜誌》發表了題為“Oral Azacitidine Maintenance Therapy for Acute Myeloid Leukemia in First Remission”的研究論文。

該研究是一項針對55歲以上AML患者的3期臨床試驗，名為QUAZAR，在23個國家/地區的148個站點進行。

在美國，每年大約有20000人被診斷出患有AML。使用目前的治療方法，大多數老年患者將在診斷後2年內死亡。而這項研究顯示，一種名為CC-486的藥物可顯著改善55歲以上急性髓細胞白血病患者的存活率。

研究人員表示：“強化化療後，AML複發的風險很高，因此在完成化療後，需要尋找新的藥物來改善患者的預後。”

“許多老年患者無法接受幹細胞移植，因此我們希望能有一種毒性較小的方法來減少疾病複發，而不是僅僅進行醫學觀察，等待疾病再次發作。”

“而令人振奮的是，根據QUAZAR研究的結果，我們認為通過服用相對耐受性良好的CC-486片劑，有助於降低複發風險並提高生存率。”

該試驗涉及了472位平均年齡68歲的患者，他們中一部分接受了CC-486治療，而另一部分接受安慰劑。

結果顯示，與對照組相比，接受CC-486治療的患者平均生存期約為25個月，該藥的另一個優點是可以在家中服用，而對照組的平均生存期約為15個月。

Wei教授在去年12月的美國血液學會會議上公布了結果之後，美國食品藥品管理局於今年9月迅速批準了CC-486在美國的使用。Wei教授補充說，該藥物目前還未被批準在澳大利亞使用。

Wei教授說，該研究中提供的數據可能為老年AML患者建立新的護理標準，“因為我們的發現表明CC-486顯著延遲了該疾病的複發，延長了生存期，並且不影響生活質量。”

他說：“這是非常重要的進步，因為該藥物易於管理，AML的成年患者不必在醫院花費額外的時間。”