背景：

KIT外顯子9(Ex9)突變的胃腸道間質瘤(GIST)約占所有新診斷病例的10%。在轉移環境中，Ex9突變的GIST患者受益於較高劑量的伊馬替尼(800 mg/d vs標準400 mg/d)。在這種分子亞群中，在佐劑環境中使用更高劑量的伊馬替尼的額外療效尚未得到證實。

方法：

回顧性分析15個不同歐洲中心105例Ex9突變的GIST患者，用伊馬替尼佐劑(800mg/d或400mg/d)治療。根據伊馬替尼的日劑量及相關臨床和病理變量，計算和分析伊馬替尼的無病生存率(DFS)和無失敗生存率(IFFS)。在單變量分析中，Kaplan-Meier曲線用於估計生存率，對數秩檢驗用於比較各組。采用單變量Cox模型計算95%可信區間(CI)的危險比(HR)。建立了多元Cox回歸模型。

結果：

105例符合納入標準的pts中，69例(65.7%)給予400mg/d治療，36例(34.3%)給予800mg/d治療。兩個劑量組之間的風險評分(AFIP-Miettinen標準)無統計學差異(P=0.29)。400 mg/d組和800 mg/d組的中位DFS分別為73.0個月和61.9個月(HR=0.82，95%CI:0.47-1.47;P=0.50)。400mg/d組和800mg/d組的IFFS中位數分別為156.8和117.4個月(HR=0.66，95%CI:0.34-1.29;P=0.19)。在多變量分析中，與DFS相關的變量有放射計數、最長腫瘤直徑和輔助治療持續時間。有絲分裂計數和輔助治療時間也與IFFS有關。重要的是，在這兩種分析中，伊馬替尼的每日劑量與存活率均無關。

結論：

這是報告的最大的一組pts伴Ex9突變的GIST患者，他們接受400mg/d或800mg/d劑量的伊馬替尼佐劑治療。盡管在本質上是回顧性的，但數據證實了有絲分裂計數的預後價值，並提示有Ex9突變的GIST的患者沒有從800mg/d劑量中獲得額外的生存益處。

參考文獻：

2020ASCO會議摘要