百時美施貴寶(BMS)近日宣布，美國食品和藥物管理局(FDA)已批準Pomalyst(pomalidomide，泊馬度胺)，該藥是一種具有抗腫瘤活性的免疫調節劑，用於治療卡波西肉瘤(Kaposi sarcoma，KS)患者，具體為：(1)疾病已對高效抗逆轉錄病毒藥物(HAART)產生抗藥性的艾滋病(AIDS)相關卡波西肉瘤患者;(2)HIV陰性的卡波西肉瘤患者。
值得一提的是，Pomalyst是20多年來獲批治療卡波西肉瘤(KS)的唯一口服和第一個新治療藥物。需要指出的是，AIDS相關卡波西肉瘤患者，應按照醫生的建議繼續使用HAART對HIV進行治療。
Pomalyst治療上述卡波西肉瘤適應症獲得了FDA的加速批準、突破性藥物資格(BTD)、孤兒藥資格(ODD)。此次加速批準基於I/II期開放標簽、單臂臨床試驗(12-C-0047)的總緩解率(ORR)數據。針對這些適應症的持續批準，將取決於驗證性試驗中臨床益處的驗證和描述。
卡波西肉瘤是一種罕見的癌症，通常表現為皮膚病變，但也可以發展到身體的其他幾個部位，包括肺、淋巴結、消化係統。在美國，這種疾病每年的發生率為百萬分之六，並且主要影響免疫功能低下的人群。Pomalyst是一種口服藥物，是20多年來批準治療卡波西肉瘤患者的第一種新的治療方法。
百時美施貴寶血液學全球醫療事務副總裁Diane McDowell表示：“卡波西肉瘤患者在過去20年來幾乎沒有辦法控製他們的疾病。我們很高興在這一罕見疾病領域對Pomalyst的進一步研究，使我們有能力為患者提供急需的口服治療方案。”
美國國家癌症研究所(NCI)癌症研究中心(CCR)艾滋病毒和艾滋病惡性腫瘤科主任Robert Yarchan醫學博士表示：“Pomalyst在卡波西肉瘤患者中顯示出陽性結果，而不管他們的HIV狀況如何。此外，該藥還提供了一種口服療法，其作用機製與通常用於治療卡波西肉瘤的細胞毒性化療藥物不同。”
如處方信息的黑框警告中所述，Pomalyst可能會對胎兒造成傷害，孕婦禁用。Pomalyst隻能通過限製分銷計劃Pomalyst REMS®提供。在接受Pomalyst治療的患者中，可能發生深靜脈血栓形成、肺栓塞、心肌梗塞和中風，應給予血栓預防治療。
此次批準，基於開放標簽、單臂I/II期研究12-C-0047的數據。該研究評估了Pomalyst在HIV陽性和HIV陰性有症狀的卡波西肉瘤患者中的安全性、藥代動力學和療效，這些患者中大多數患有晚期疾病。
該試驗由Robert Yarchoan領導的一個小組根據合作研究與開發協議(CRADA)開展。共有28例(18例HIV陽性、10例陰性)接受了5mg劑量Pomalyst治療，每日口服一次、共21個周期(28天為一個周期)，直至疾病進展或不可接受的毒性。該試驗排除了有症狀的肺或內髒卡波西肉瘤、有靜脈或動脈血栓栓塞史、促凝血疾病的患者。在整個治療過程中，患者每天接受一次阿司匹林81mg的血栓預防治療。從啟動治療至發生首次緩解的中位時間為1.8個月(0.9-7.6)。
研究的主要終點是總緩解率(ORR，包括完全緩解[CR]、臨床完全緩解[cCR]、部分緩解[PR])，由研究調查員根據艾滋病臨床試驗組(ACTG)腫瘤委員會針對卡波西肉瘤的應答標準進行評估。
數據顯示，在全部患者中，ORR為71%(20/28;95%CI:51,87)，其中24%(4/28)的患者達到CR、57%(16/28)的患者達到PR。所有患者的中位緩解持續時間(DOR)為12.1個月(95%CI:7.6,16.8)。此外，在病情緩解的患者中，50%患者在接受Pomalyst治療12個月期間維持緩解。
包括實驗室異常在內的最常見不良反應(≥30%)是中性粒細胞或白細胞絕對計數減少、肌酐或葡萄糖升高、皮疹、便秘、疲勞，血紅蛋白、血小板、磷酸鹽、白蛋白或鈣減少，ALT升高、惡心和腹瀉。11%(3/28)的患者因不良反應而永久停藥。未發現新的安全信號。在卡波西肉瘤中，Pomalyst的安全性與已知的Pomalyst在批準適應症中的安全性一致。
卡波西肉瘤(Kaposi sarcoma，KS)是一種罕見的癌症，通常表現為皮膚病變，但也可以發展到身體的其他幾個部位，包括肺、淋巴結、消化係統。卡波西肉瘤是由卡波西肉瘤相關皰疹病毒(KSHV，也稱為人皰疹病毒8型[HHV-8])引起的，最常見於免疫功能受損的HIV感染者。
盡管聯合使用抗逆轉錄病毒治療(cART或HAART)已經降低了美國卡波西肉瘤的發病率，但該病仍以每百萬人約6例的速度發生。卡波西肉瘤在世界上艾滋病治療較少的地區更為普遍，在撒哈拉以南非洲等地區，有更多人感染卡波西肉瘤相關皰疹病毒(KSHV)，在其中一些國家是男性中最常見的腫瘤。
Pomalyst是一種具有抗腫瘤活性的免疫調節劑，該藥是一種沙利度胺類似物，已被批準用於治療成人患者：(1)聯合地塞米鬆治療多發性骨髓瘤(MM)，具體為先前接受過至少2種療法(包括來那度胺和蛋白酶體抑製劑)、在最後一種療法治療期間或治療完成後60天內顯示出疾病進展的患者;(2)卡波西肉瘤(KS)患者，具體為HAART治療失敗的AIDS相關KS患者、HIV陰性KS患者。
