多發性骨髓瘤(MM)是一種好發於中老年人的常見血液惡性腫瘤，大劑量化療聯合移植是多年以來的標準治療選擇。

最近，一項3期IFM2009研究表明，與單純的來那度胺、地塞米鬆和硼替佐米(RVD)聯合治療相比，RVD+移植明顯延遲了MM的疾病進展，但沒有明顯影響總生存期。該研究結果發表於New England Journal of Medicine上。

Michel Attal教授等表示，在應用大劑量化療聯合移植時，必須權衡獲益和毒性風險，尤其是已知晚期移植和早期移植對獲得長期生存可能同樣有效時。該研究結果表明，通過檢測最小殘留病變(MRD)調整後的新型蛋白酶體抑製劑、免疫調節劑和高效的單克隆抗體+移植的;聯合方案能進一步改善年齡超過65歲的MM患者的預後。

多年以來，大劑量化療聯合幹細胞移植一直是MM患者的標準治療選擇。然而，最近研究資料顯示，蛋白酶體抑製劑聯合免疫調節劑也具有抗骨髓瘤活性，與來那度胺聯合應用時，表現出來的數據也頗有前景，這就促使研究人員對移植在初始治療中的作用提出了疑問。

該研究中，700例MM患者經3個周期的RVD誘導治療後，隨機接受了5個周期的RVD鞏固治療(n=350)或大劑量美法侖+幹移植+2個周期的RVD(n=350)。所有患者均接受了1年的來那度胺維持治療。主要終點是無進展生存期。

圖 PFS和OS分析

結果顯示，移植組的中位無進展生存期為50個月，明顯比單獨RVD組的36個月更長，並且所有的亞組患者均可觀察到這一獲益，包括那些根據ISS分期和細胞遺傳學風險分層的患者;移植組的完全緩解率也高於RVD組(59% vs 48%)，並且有更大比例的患者未檢測到最小殘留病變(79% vs 65%);但兩組的4年總生存率無顯著差異(81% vs 82%)，MRD陰性的患者總生存期更長。

研究人員表示，這些結果可能與兩組均使用了RVD治療有關，兩組總生存預後相近可能與挽救性移植的順利進行有關。

安全性分析顯示，3/4級中性粒細胞減少症(92% vs 47%)、3/4級胃腸道反應(28% vs 7%)和感染(20% vs 9%)在移植組中更多見。另外，兩組中的治療相關性死亡、第二原發癌、血栓栓塞和外周神經病變也無顯著差異。

該研究結果表明，對於成人MM患者而言，RVD聯合移植比單純RVD更能延長患者的無進展生存期，推遲疾病進展，但總生存期獲益不顯著。

編譯自：RVD Plus Transplantation Delayed Progression in Myeloma.CancerNetwork.2017