CAR- T 療法是近年來最有前景的癌症免疫療法之一，利用基因工程技術將患者自身的 T 細胞改造為“癌症殺手“。Kite 製藥在這一方麵取得了突破，超過三分之一的晚期淋巴瘤患者經細胞療法治療半年後，癌症進入緩解期，並沒有出現發病的跡象。並且，在其研究中 82% 的患者在某些時候腫瘤至少縮小了一半。

        CAR- T 療法的產業巨頭

        CAR- T 療法，對患者自身的 T 細胞進行基因工程改良，使其能夠特異性識別並對抗癌症細胞，最終達到治愈腫瘤的目的，醫生們稱之為“活藥物”( living drug)。目前，這一領域研究比較熱門的公司有諾華、Juno、Kite 製藥、Bluebird、Cellectis 等。

        Kite 製藥一直與諾華競爭 CAR- T 療法的首次批準。曾經的對手 Juno 的相關產品被認為與 5 例患者的腦毒性死亡有關。CAR- T 在治療非霍奇金淋巴瘤方麵具有很大的潛力，Kite 始終致力於 CAR- T 在非霍奇金淋巴瘤上的首次批準。在美國，它有可能成為全國第一個批準的基因治療方法。

        研究結果充滿希望

        參與該研究的非霍奇金淋巴瘤患者，其他所有的治療方案都失敗了。一般情況下，他們的中位生存期是半年左右。經 CAR- T 治療後，這些患者似乎活得更長，但其中位生存期尚不得而知。在近 9 個月的隨訪中，有一半以上都還活著。

        治療 6 個月後，有 41% 的患者有部分緩解(腫瘤縮小至少一半);36% 的人完全緩解(無疾病跡象)，與三個月後公布的部分結果幾乎沒有變化。這種一次性治療可能會給那些反應良好的病人帶來長久的益處。

        該公司的研究結果將會在 4 月的美國癌症研究協會會議上提交。Kite 計劃在三月底申請美國食品和藥物管理局(FDA)的批準，在今年晚些時候獲得歐洲藥品管理局 EMA 批準。

        臨床治療成功實例

        “這個數字是太棒了，”莫菲特癌症中心 Fred Locke 博士共同領導了這項研究，現已成為 Kite 的顧問。

        Locke 的一個病人， 43 歲的 Dimas Padilla 被通知，說他的癌症正在惡化，化療已不起作用，並且也沒有匹配的幹細胞來進行第二次移植。但去年 8 月，經 CAR- T 治療後，他看到他的腫瘤“像冰塊一樣縮水了”，目前他的症狀已完全緩解。

        這是一位 62 歲非霍奇金淋巴瘤患者的掃描圖，2015 年 12 月在 Kite 接受了 CAR- T 細胞療法。治療三個月後，他的腫瘤明顯減少了。

        關於副作用與風險

        該療法並非沒有風險。參與這個研究的 101 例患者中有 3 個死於無關的癌症惡化，其中的兩例死亡被認為是由於治療引起的。令人擔憂的是，Kite 的治療能持續多久以及它帶來的副作用到底如何。

        在治療後，大約三分之一的患者出現貧血或其他血液數量相關的問題，Locke 表示，這很容易治療。28% 的患者出現神經係統的問題，如嗜睡、意識模糊、震顫或說話困難，但這些通常隻持續了幾天，Locke 說。

        “這是一個安全的治療方法，肯定至少比患有惡性淋巴瘤要安全得多”，可以媲美聯合化療的副作用，癌症研究所的 Steven Rosenberg 說，他並沒有參與 Kite 的研究。Rosenberg 用這個方法治療的第一例淋巴瘤病人，在七年之後仍處於緩解期。

        公司行政人員表示，目前 Kite 治療方案還沒有出現腦水腫的情況。與 Juno 的治療形成對比，其已有 5 例病人在兩次臨床試驗中由於這個原因先後死亡。

        參考資料：Gene therapy to fight a blood cancer succeeds in major study