APL治療
口服砷劑療效優於靜脈砷劑
中國學者既往一項多中心Ⅱ期臨床研究發現複方黃黛片（RIF）治療急性早幼粒細胞白血病（APL）的完全緩解（CR）率為96.7%，且安全性良好。為了進一步探討RIF口服治療APL能否取得與三氧化二砷（ATO）靜脈應用相似的臨床療效，由上海血液病研究所陳賽娟院士和筆者所在中心的黃曉軍教授牽頭組織的一項Ⅲ期、隨機、對照臨床研究（APL07）比較了兩種藥物治療APL的療效，並在大會上報告了隨訪結果。
該研究共入組243例患者，1:1隨機接受RIF[60 mg/（kg·d），口服]或ATO [0.15 mg/（kg·d），靜脈用]治療，兩組患者均聯合全反式維甲酸（ATRA）[25 mg/（m2·d）]進行誘導治療，達CR後，均接受3個療程蒽環類藥物聯合阿糖胞苷（Ara-C）化療，繼之RIF或ATO聯合ATRA維持治療2年。
結果顯示，RIF組和ATO組CR率分別為99.1%和97.2%（P=0.62），無病生存（DFS）率分別是98.9%和97.6%（P=0.60），總生存（OS）率分別是99.1%和96.6%（P=0.18），均無顯著差異；兩組治療相關的肝髒毒副作用發生率分別為9.9%和12.2%（P=0.67）。ATO組血砷濃度明顯高於RIF組（56.3 μg/L 對23.6 μg/L， P=0.0002）。
該研究顯示，作為初診APL患者的一線治療，RIF可以取得與ATO相當的CR率及長期生存。該項臨床試驗提示，RIF用藥方便、能夠在門診完成治療，可作為APL理想的一線治療藥物。長期的隨訪結果和兩種藥物療效-價格比的評價對於今後的藥物選擇具有重要意義。
具中國特色的AML化療方案
基於高三尖杉酯堿的誘導治療
高三尖杉酯堿是從我國三尖杉屬植物中分離出的抗腫瘤生物堿之一，屬細胞周期特異性藥物。上世紀70年代，蘇州醫學院的陳悅書教授設計了HOPA（高三尖杉酯堿+長春新堿+Ara-C+潑尼鬆）方案，用於治療急性非淋巴細胞性白血病，CR率可達80%。在我國，高三尖杉酯堿為主的治療方案已廣泛應用於急性髓性白血病（AML）的治療。會上，浙江大學附屬第一醫院金潔教授報告了一項聯合高三尖杉酯堿治療AML的多中心研究結果。
該研究將620例初診AML患者隨機分為HAA組（高三尖杉酯堿+ Ara-C+阿克拉黴素，207例）、HAD組[高三尖杉酯堿+Ara-C+柔紅黴素（DNR），206例]或DA組（DNR+Ara-C，207例），重點評估CR率和無事件生存（EFS）率。
研究發現，HAA組（P=0.005）或HAD組（P=0.026）CR率均高於DA組（67.5%或64.9%對 54.0%）；HAA組3年EFS率顯著高於DA組[（35.4±3.5）%對（23.1±3.1）%，P=0.002]，但與HAD組無差異（P=0.078）；三組患者在OS和無複發生存（RFS）方麵無差異。對於具有標危和中危細胞遺傳學預後特征的患者而言，HAA組OS和RFS均優於DA組；對於有NPM1但無FLT3突變的患者來說，HAD組EFS優於DA組（P=0.038）；對於具有CEBPA突變和中危細胞遺傳學特征的患者而言，HAA組患者RFS優於DA組（P=0.045）。
該研究表明，與DA方案相比，HAA方案可以提高AML患者的CR率，改善生存。以高三尖杉酯堿為基礎的AML化療方案具有中國特色，值得進一步隨訪觀察長期療效。
t（8;21）AML預後改善方案
MRD指導的危險分層治療
盡管t （8;21）AML患者預後良好，但仍有40%的患者複發，5年以上長期生存率不足50%，該類患者同時具有c-kit突變時複發率高達70%，一旦複發，預後極差，異基因造血幹細胞移植（allo-HSCT）也不能改善其預後。因此，盡早識別高危複發人群，采用包括造血幹細胞移植在內的手段對這些患者進行搶先治療有可能改善預後。對此，黃曉軍教授報告了一項基於微小殘留病灶（MRD）危險分層治療的多中心研究（AML05）結果。
該研究入組137例t （8;21）AML患者，通過PCR檢測RUNX1/RUNX1T1轉錄本來確定MRD，高危患者定義為鞏固治療後未能獲得主要分子學緩解（MMR，即轉錄本較基線降低＞3個Log）或獲得MMR後 6個月內失去MMR；低危患者定義為鞏固治療後獲得MMR，並維持6個月以上。高危患者推薦allo-HSCT、低危患者接受大劑量Ara-C為主的鞏固化療。
結果顯示，116例獲得CR並完成2次鞏固治療的患者進入危險分層治療，69例患者接受分層治療（A組），47例未接受（B組）。A組5年累計複發率顯著低於B組[（15.0±4.7）%對（57.5±8.0）%，P＜0.0001）]；A組DFS率[（74.7±5.8）% 對（37.1±7.4）%，P＜0.0001）]和OS率（P=0.002）均顯著高於B組；多因素分析顯示MRD狀態和治療是影響複發、DFS和OS的獨立危險因素，c-kit突變隻是影響複發的獨立危險因素。研究者認為，MRD指導的危險分層治療能改善t（8;21）AML患者預後，allo-HSCT可使高危患者和c-kit突變者受益，但不利於低危患者。
該研究不僅證實了MRD指導的分層治療的重要性，而且提示中國人群中具備t（8;21）的AML患者的預後可能與西方患者不同，深入研究該群患者的生物學特征，對於改善其預後極為關鍵。
