1月19日下午（東部標準時間），ASCO GI 2016官方新聞發布會公布了三項重點研究——NETTER-1研究（摘要號194）、RADIANT-4研究亞組分析（摘要號315）、波蘭直腸癌新輔助放化療研究（摘要號489），《中國醫學論壇報》特邀軍事醫學科學院附屬醫院（307醫院）徐建明教授對RADIANT-4研究亞組分析進行點評。

　　研究簡介——依維莫司治療胃腸道和原發不明晚期、進展性、無功能神經內分泌腫瘤的療效和安全性：Ⅲ期RADIANT-4試驗亞組分析

　　背景：在開創性的、Ⅲ期隨機對照RADIANT-4研究中，與安慰劑相比，依維莫司使晚期、進展性、無功能胃腸道（GI）或肺神經內分泌腫瘤（NET）患者的中位無進展生存（PFS）期顯著延長7.1個月[風險比（HR）0.48，P＜0.00001]。

　　方法：RADIANT-4研究中，晚期、進展性、分化良好（G1/G2）、無功能GI或肺NET患者隨機接受（2:1）依維莫司（10 mg/d）治療或安慰劑。在此項分析中，GI（胃、結腸、直腸、闌尾、盲腸、回腸、十二指腸、空腸或小腸）和原發不明NET患者被納入。

　　結果：在302例患者中，175例為GI NET（依維莫司組118例，安慰劑組57例），36例為原發不明NET（依維莫司組23例，安慰劑組13例）。GI NET患者的中位年齡為63歲，女性占55%，G1和G2患者分別為75%和25%，世界衛生組織（WHO）體能狀態0分和1分者分別為78%和22%，高加索人占73%；原發不明NET患者可觀察到相似的基線特征。回腸（41%）、直腸（23%）和空腸（13%）是GI NET組最常見的發病部位。既往治療見下表。

　　在GI NET患者中，中心評定的中位PFS（依維莫司對安慰劑）分別為13.1個月和5.4個月，依維莫司組風險降低44%（HR 0.56）；在原發不明NET患者中，中心評定的中位PFS（依維莫司對安慰劑）分別為13.6個月和7.5個月（HR 0.60）。GI亞組最常見的3~4級不良反應為腹瀉、高血壓、口腔炎、腹痛、疲乏和急性腎衰竭。

　　結論：RADIANT-4研究亞組分析表明依維莫司可改善GI NET患者的PFS，且在原發不明NET中亦有效；與安慰劑相比，依維莫司約可降低40%~44%的風險。依維莫司安全性特征與既往報道相一致。

　　專家點評

　　徐建明教授

　　一直以來，對於GI NET的臨床治療隻有生長抑素類似物（SSA）或化療，而RADIANT-4研究的結果提示我們，靶向m-TOR的依維莫司無論是對肺NET、GI NET，還是不明原發灶的NET，均能使患者的PFS獲益。

　　本次在ASCO GI展示的亞組分析結果進一步顯示，依維莫司對預後相對較差的GI構成的NET患者（空回腸NET占54%），PFS風險降低44%；而對預後相對較好的不明原發灶的NET患者，PFS風險降低40%。這說明對於G1/G2患者，依維莫司的療效可能並不受原發灶起源的影響，也不受既往是否接受SSA和化療的影響，而且原發灶不同來源患者的不良反應並無差異。

　　（翻譯：高曉方，編輯：《中國醫學論壇報》黃蕾蕾）

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