意義 盡管帕金森病在全球流行，醫療負擔沉重，尚無可延緩或阻斷該病進展的療法。國立神經病學與卒中研究院帕金森病探索性試驗項目的開展，旨在促進人們對潛在療法的探索。

目的 確定在延緩帕金森病參與者的長期臨床衰退方麵，一水肌酸是否比安慰劑更有效。

設計、場所和參與者 長期研究1是一項多中心、雙盲、平行組、安慰劑對照、1:1的隨機有效性試驗。從美國和加拿大的45家研究中心納入參與者，包括1741例早期(診斷不足5年)和治療過的(接受多巴胺能藥物治療)帕金森病男性、女性患者，納入工作在2007年3月至2010年5月期間進行，隨訪至2013年9月。

幹預措施 參與者被隨機分組接受安慰劑或一水肌酸(10g/d)治療，治療≥5年(最長隨訪8年)。

主要轉歸和檢測指標 主要轉歸檢測指標為自基線至隨訪5年時臨床(功能)減退的差異，采用一種整體統計學檢驗對2個治療組進行比較。采用改良蘭金(Rankin)量表、符號數字模式測驗、39項帕金森病問卷(PDQ-39)總指數、施瓦布和英格蘭日常生活能力量表及步行能力等5個轉歸檢測指標，對臨床狀態進行定義。對所有轉歸進行編碼，評分較高，表明轉歸較差，應用一種整體統計學檢驗進行分析，總和秩次較高(範圍為5～4775)，表明預後較差。

結果 基於計劃中的、對至少在分析日5年前納入的參與者(n=955)所進行的中期分析結果，試驗因無效而提前終止。隨訪期中位數為4年。在955名參與者中，接受安慰劑治療者的總和秩次均數為2360(95%CI為2249～2470)，接受肌酸治療者為2414(95%CI為2304～2524)。整體統計學檢驗得出t1865.8=-0.75(雙側P值=0.45)。在身體各係統的不良事件和嚴重不良事件方麵，未檢出差異(對多重比較進行部分校正，P<0.01)。

結論和相關性 對於早期和治療過的帕金森病患者，與安慰劑相比，一水肌酸治療≥5年，未改善臨床轉歸。這些結果不支持一水肌酸用於帕金森病患者。